2020年2月3日晚間，深圳市海普瑞藥業(yè)集團股份有限公司（002399.SZ）參股子公司加拿大ResverlogixCorp.（以下簡稱Resverlogix）宣布，其研發(fā)的心腦血管藥物RVX-208（Apabetalone）已被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)，該藥物與包括高強度的他汀類藥物在內的最佳護理標準相結合，可用于II型糖尿病和早期急性冠狀動脈綜合征患者主要不良心血管事件的二級預防。
這是繼原發(fā)卵巢癌一線抗體免疫治療藥物Oregovomab獲臨床重大進展之后，海普瑞創(chuàng)新藥研發(fā)迎來的又一重大喜訊，突破性療法認定定將加快這一創(chuàng)新藥物的開發(fā)和審評過程。
在Resverlogix發(fā)布的公告中提到，“FDA授予RVX-208突破性療法認定是加速開發(fā)RVX-208這一藥物的重要里程碑，極大的支持了我們對該藥物的商業(yè)化計劃。”Resverlogix總裁兼首席執(zhí)行官Donald McCaffrey表示，“FDA認為，Apabetalone與最佳標準的護理療法相結合，是解決一項重大未被滿足需求的一種新穎療法。我們期待與美國FDA的緊密合作，加速推進RVX-208的臨床試驗和批準上市?！?
海普瑞公司表示，此次突破性療法認定，是美國FDA在分析了Resverlogix去年9月公布的RVX-208三期臨床數(shù)據(jù)后，盡管總體頂線數(shù)據(jù)稍差一線，未達統(tǒng)計顯著性要求，但是注意到了臨床數(shù)據(jù)中在數(shù)個臨床終點和病人亞群中的突出表現(xiàn)，認為RVX-208在科學和臨床上已表現(xiàn)出相當潛力，結合其適應癥領域有巨大的現(xiàn)有療法不能滿足的臨床需求，主動邀請Resverlogix申報突破性療法認定，再經審批后，授予Resverlogix的加快審批途徑準入。
據(jù)公開資料顯示，突破性療法（Breakthrough Therapy Designation，BTD）是美國新藥加快審批的四大途徑之一，該通道由FDA在2012年7月設立，旨在加快用于治療嚴重疾病、并已有一定臨床數(shù)據(jù)指出、其相比現(xiàn)有療法能展現(xiàn)更優(yōu)秀的療效的藥品的開發(fā)和注冊流程。BTD一般被認為是美國FDA四大主要優(yōu)先渠道中最難獲得、也擁有最多優(yōu)勢的途徑。研發(fā)中的新藥一旦被確認具“突破性療法認定”資格，便能享受一系列優(yōu)惠的資源和待遇，包括：快速通道認定的特權，F(xiàn)DA官員的悉心指導，以及有高級管理者和資深評審人員參與對開發(fā)計劃進行積極協(xié)作性的跨學科評審，可以顯著加速新藥的上市歷程。這也意味著，RVX-208（apabetalone）已經獲得FDA的青睞與支持，同時也預示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。
值得一提的是，截止到目前為止，心腦血管領域僅有4個品種獲得BTD資格認定，RVX-208為該領域的第五個品種。在過去五年中，除了RVX以外，僅有輝瑞Pfizer一家曾拿到在該領域曾拿到資格。而網絡資料顯示，由中資企業(yè)支持研發(fā)而獲得的BTD認定僅有JNJ-4528（楊森、南京傳奇）、AT-GAA（藥明生物、Amicus）、及BTK抑制劑zanubrutinib（百濟神州）。據(jù)專業(yè)人士統(tǒng)計，2019年FDA累計收到156份BTD申請，其中67份成功，68份失敗、21份撤銷申請，這也凸顯了新藥獲得BTD認定的稀缺性。歷史上BTD絕大部分被授予在腫瘤及罕見病領域，在心血管領域極為少見。
據(jù)統(tǒng)計，在我國糖尿病患者中，90%以上為II型糖尿病患者。而在這些II型糖尿病患者中，常常合并有多種基礎疾病如高血糖、高血壓、血脂異常等。根據(jù)國家疾控中心的數(shù)據(jù)，我國成人糖尿病患者數(shù)量居世界第一，達1.14億人，20-40歲糖尿病患者人數(shù)的占比為6%。
雖然目前心血管疾病(CVD)的治療包括多種治療劑，例如降脂藥物(如他汀類藥物)、降心率藥劑(如β-阻斷劑)及降血壓藥物(如ACE抑制劑)，但仍存在因患者接受該等治療而出現(xiàn)MACE的較大殘余風險。
海普瑞相關負責人表示：“RVX-208與包括高強度他汀類藥物在內的最佳治療標準相結合這一新型療法，將有望成為糖尿病高危人群重要的差異化治療方法。我們將繼續(xù)期待并支持Resverlogix進一步與美國FDA開展合作，加速推進RVX-208的商業(yè)化進程，早日將這款靶向BET蛋白質的BET抑制劑帶給全球患者?！?
上述負責人還表示，目前海普瑞已擁有多個臨床中后期管線品種，我們對其在創(chuàng)新藥的投入和布局充滿信心，相信RVX-208在內的多個創(chuàng)新藥品種將陸續(xù)迎來春天，助力公司成為全球領先的創(chuàng)新引領型跨國制藥企業(yè)，也為全球更多患者帶來福音。
本文轉載自：時代周報
